La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció la aprobación de dos terapias genéticas para tratar la anemia de células falciformes, destacando entre ellas el primer tratamiento basado en la innovadora tecnología de edición genética CRISPR.
La noticia se divulgó en la plataforma de X de la FDA. “Hoy aprobamos dos tratamientos históricos: las primeras terapias genéticas basadas en células para tratar la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más”, se lee en la publicación.
La FDA añadió que: “la terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”.
La agencia dio el visto bueno a Lyfgenia de bluebird bio (BLUE.O) y al tratamiento denominado Casgevy, desarrollado en colaboración por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.
Es importante mencionar que, Casgevy es una terapia génica que utiliza la avanzada tecnología de edición genética CRISPR. Esta recibió el reconocimiento Premio Nobel de Química en 2020 para las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna.
Más detalles sobre el tratamiento genético
Casgevy trata la anemia de células falciformes, un trastorno sanguíneo hereditario y poco común, que surge cuando el cuerpo produce hemoglobinas defectuosas.
En este trastorno, los glóbulos rojos, que llevan oxígeno, se vuelven rígidos y se pegan, bloqueando los vasos sanguíneos y dificultando el flujo normal de sangre. La anemia de células falciformes causa mucho dolor y, en la mayoría de los casos, lleva a una muerte temprana.
Actualmente, hay pocas opciones para tratar este problema. Una de ellas es el trasplante de médula ósea, una operación complicada que necesita un donante que sea genéticamente compatible, como un hermano o una hermana.
En Estados Unidos, alrededor de 100,000 personas tienen este problema, que tiende a ser más común en la comunidad afroamericana y, en menor medida, en los latinoamericanos.
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